我校研发创新型CAR-T疗法在多发性骨髓瘤临床治疗中获得重要进展

近日，我校肿瘤所施明教授、郑骏年教授（通讯作者）团队和徐医附院血液科王莹博士、曹江副教授（第一作者），徐开林教授、李振宇教授（通讯作者）在国际顶级学术期刊J Clin Oncol（IF: 44.5，中科院分区：医学一区TOP期刊）发表了BCMA CAR-T和CD19 CAR-T联合治疗多发性骨髓瘤的重要研究成果。

多发性骨髓瘤是第二大血液系统肿瘤，BCMA是多发性骨髓瘤治疗的理想靶标。2021年3月，全球首个靶向BCMA的CAR-T产品在美国获批上市。其上市申请主要基于发表于2021年2月的《新英格兰医学》杂志的II期临床试验结果：客观缓解率（ORR）73%，完全或更好的缓解率（CR + sCR）33%，中位无进展生存期（mPFS）为8.8个月。但是，复发率居高不下将成为阻碍BCMA CAR-T广泛临床应用的重要障碍。20项BMCA CAR-T临床试验的荟萃分析发现，平均复发率为45% 。

不能有效清除肿瘤干细胞可能是造成BCMA CAR-T治疗后疾病复发的主要原因之一。近期有研究发现，多发性骨髓瘤干细胞表达CD19。我校肿瘤所科研团队率先在国际上提出同时靶向多发性骨髓瘤细胞和肿瘤干细胞的创新理念，在有效治疗肿瘤的同时，从源头上遏制复发。该团队分别研发了人源化CD19 CAR-T和BCMA CAR-T，与附属医院血液科合作开展BCMA CAR-T和CD19 CAR-T联合治疗多发性骨髓瘤的探索性临床研究。

小样本短期随访的研究结果于2019年发表在Lancet Haematol，并入选当期杂志封面文章。2021年1月，经CD19 CAR-T + BCMA CAR-T联合治疗的巴基斯坦患者在徐医附院出院，中央电视台中文国际频道（CCTV-4）1月23日《今日环球》栏目对此进行了特别报道，新华社客户端1月25日刊发报道，点击量超百万。

本次发表于J Clin Oncol杂志的是该研究的大样本长期随访研究结果，入组62例患者，中位随访时间21.6个月，ORR: 91.9%，sCR+CR: 59.6%，mPFS: 18.3个月，疗效好于首个上市的BCMA CAR-T产品。

据悉，在长三角国家技术创新中心、江苏省产研院的指导和徐州市经开区支持下，我校肿瘤所科研人员正在积极筹建集细胞治疗药物研发、转化、临床应用为一体的新型研发机构，即长三角国创中心专研所，这将进一步加快我校创新科研成果的临床应用和产业转化。