我校细胞治疗药物产业学院在重症肌无力治疗领域取得突破

4月11日，我校细胞治疗药物产业学院郑骏年教授、施明教授团队与徐医附院神经内科崔桂云主任团队合作，在神经病学领域国际知名期刊《Journal of Neurology》发表“Bispecific BCMA/CD19 targeted CAR T cell therapy forces sustained disappearance of symptoms and anti-acetylcholine receptor antibodies in refractory myasthenia gravis: a case report”研究结果，即自主研发的双特异性CAR-T细胞成功治疗重症肌无力患者。徐医附院神经内科张勇主任为论文第一作者，徐医附院硕士研究生张周傲（共一作者），我校曹江教授、刘丹、王刚、李慧忠副教授为该项目作出重要贡献。

重症肌无力是自身免疫紊乱引起的神经-肌肉接头处传递功能障碍，目前尚无有效的彻底治愈手段，患者的生命健康受到严重影响，无法正常生活。2023年7月，团队应用自主研发的双特异性CAR-T细胞治疗了一位经多线治疗后，病情反复发作进展的难治性重症肌无力患者（男，65岁）。接受治疗后，该患者四肢的无力和呼吸困难都得到显著改善，直至肌无力症状完全消失，并逐渐停用了糖皮质激素、他克莫司和溴吡斯的明，成功实现了完全停药状态，且患者体内的致病性抗乙酰胆碱受体抗体，在接受治疗后持续下降至阴性，截至发稿前仍处于未检出状态。这是国际上首次报道的接受双靶点CAR-T细胞（同时靶向CD19和BCMA）治疗并获得确切疗效的难治性重症肌无力患者，为自身免疫性疾病临床治疗提供了创新思路。

郑骏年教授介绍，CAR-T细胞由治疗肿瘤扩展到治疗自身免疫性疾病，将可能为人类重大疾病的治疗带来突破，团队将持续加强应用基础研究与临床转化和产业化的无缝对接，产出更多、更好的成果，服务科技自立自强，造福广大患者。